LOARGYS®
Référence| DCI | pegzilarginase |
| ATC | A16AB24 |
| CLASSE | Autres produits des voies digestives et du métabolisme, enzymes |
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Indications thérapeutiques
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Comment prendre ce médicament
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Tolérance et bon usage
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Contre-indications
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Grossesse, Fertilité, Allaitement
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Informations administratives
Description de la pathologie
Posologie population pédiatrique
Posologie du traitement : se référer à la prescription médicale.
Posologie recommandée à partir de l'âge de 2 ans (RCP)
Dose de départ recommandée : 0,1 mg/kg une fois par semaine.
La dose peut être augmentée ou diminuée par paliers de 0,05 mg/kg pour atteindre les objectifs thérapeutiques. Les doses supérieures à 0,2 mg/kg par semaine n’ont pas été étudiées durant les essais cliniques relatifs à l’ARG1-D.
L’ajustement posologique doit généralement reposer sur deux mesures consécutives, la première évaluation doit être réalisée après 4 semaines d’administration. Il est recommandé de surveiller les taux plasmatiques d’arginine une fois par semaine pendant 2 semaines après toute adaptation posologique afin d’évaluer l’impact de la modification de la dose.
Une fois la posologie individualisée établie, il est recommandé d’effectuer une surveillance de la concentration plasmatique d’arginine conformément aux visites de surveillance clinique standard, avec des intervalles ne dépassant pas 3 à 6 mois.
Indications thérapeutiques
Traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus.
Traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus.
Population adulte
Posologie du traitement : se référer à la prescription médicale.
Posologie recommandée (RCP)
Dose de départ recommandée : 0,1 mg/kg une fois par semaine.
La dose peut être augmentée ou diminuée par paliers de 0,05 mg/kg pour atteindre les objectifs thérapeutiques. Les doses supérieures à 0,2 mg/kg par semaine n’ont pas été étudiées durant les essais cliniques relatifs à l’ARG1-D.
L’ajustement posologique doit généralement reposer sur deux mesures consécutives, la première évaluation doit être réalisée après 4 semaines d’administration. Il est recommandé de surveiller les taux plasmatiques d’arginine une fois par semaine pendant 2 semaines après toute adaptation posologique afin d’évaluer l’impact de la modification de la dose.
Une fois la posologie individualisée établie, il est recommandé d’effectuer une surveillance de la concentration plasmatique d’arginine conformément aux visites de surveillance clinique standard, avec des intervalles ne dépassant pas 3 à 6 mois.
Posologie du traitement : se référer à la prescription médicale.
Posologie recommandée (RCP)
Dose de départ recommandée : 0,1 mg/kg une fois par semaine.
La dose peut être augmentée ou diminuée par paliers de 0,05 mg/kg pour atteindre les objectifs thérapeutiques. Les doses supérieures à 0,2 mg/kg par semaine n’ont pas été étudiées durant les essais cliniques relatifs à l’ARG1-D.
L’ajustement posologique doit généralement reposer sur deux mesures consécutives, la première évaluation doit être réalisée après 4 semaines d’administration. Il est recommandé de surveiller les taux plasmatiques d’arginine une fois par semaine pendant 2 semaines après toute adaptation posologique afin d’évaluer l’impact de la modification de la dose.
Une fois la posologie individualisée établie, il est recommandé d’effectuer une surveillance de la concentration plasmatique d’arginine conformément aux visites de surveillance clinique standard, avec des intervalles ne dépassant pas 3 à 6 mois.
Posologie population pédiatrique
Posologie du traitement : se référer à la prescription médicale.
Posologie recommandée à partir de l'âge de 2 ans (RCP)
Dose de départ recommandée : 0,1 mg/kg une fois par semaine.
La dose peut être augmentée ou diminuée par paliers de 0,05 mg/kg pour atteindre les objectifs thérapeutiques. Les doses supérieures à 0,2 mg/kg par semaine n’ont pas été étudiées durant les essais cliniques relatifs à l’ARG1-D.
L’ajustement posologique doit généralement reposer sur deux mesures consécutives, la première évaluation doit être réalisée après 4 semaines d’administration. Il est recommandé de surveiller les taux plasmatiques d’arginine une fois par semaine pendant 2 semaines après toute adaptation posologique afin d’évaluer l’impact de la modification de la dose.
Une fois la posologie individualisée établie, il est recommandé d’effectuer une surveillance de la concentration plasmatique d’arginine conformément aux visites de surveillance clinique standard, avec des intervalles ne dépassant pas 3 à 6 mois.
Présentations et dosages
LOARGYS® - Solution injectable pour perfusion en flacon en verre de 0,4 ML - Boîte de 1
Pour aller plus loin
- JO du 11 avril 2026
- Données réglementaires : RCP.
Mode d'administration
LOARGYS® est destiné à être administré par perfusion intraveineuse ou par injection sous-cutanée et doit être administré par un professionnel de santé.
Le cas échéant, une administration sous-cutanée à domicile par le patient ou un aidant peut être envisagée après au moins 8 semaines de traitement, après établissement d’une dose d’entretien stable et une fois que le risque de réactions d’hypersensibilité est considéré comme faible. Avant l’auto-administration, le patient ou l’aidant doivent recevoir une formation adéquate.
Sortir le(s) flacon(s) de LOARGYS® non ouvert(s) du réfrigérateur 15 à 30 minutes avant l’injection prévue afin de permettre à la solution d’atteindre la température ambiante.
1 - Contrôle de la solution
4 - Injection
Pour une injection sous-cutanée
Administration intraveineuse
5 - Jeter le dispositif d'injection utilisé dans un collecteur de déchets comme indiqué par le médecin, infirmier/ère ou pharmacien. Ne pas recycler ou jeter dans les ordures ménagères.
Le cas échéant, une administration sous-cutanée à domicile par le patient ou un aidant peut être envisagée après au moins 8 semaines de traitement, après établissement d’une dose d’entretien stable et une fois que le risque de réactions d’hypersensibilité est considéré comme faible. Avant l’auto-administration, le patient ou l’aidant doivent recevoir une formation adéquate.
Sortir le(s) flacon(s) de LOARGYS® non ouvert(s) du réfrigérateur 15 à 30 minutes avant l’injection prévue afin de permettre à la solution d’atteindre la température ambiante.
1 - Contrôle de la solution
- La solution contenue dans le flacon doit être incolore à légèrement jaune ou légèrement rose, limpide à légèrement opalescente (nacré).
- Ne pas utiliser si la solution est trouble ou contient des particules visibles.
- Choisir un site d’injection (abdomen, côté de la cuisse, ou bien côté ou arrière de la partie supérieure du bras).
- Ne pas injecter dans des tissus cicatriciels ou des zones qui sont rougies, inflammées ou gonflées. En cas d’injection dans l’abdomen, éviter la zone qui entoure directement le nombril.
- Si plusieurs injections sont nécessaires pour une dose unique de LOARGYS®, les sites d’injection doivent être séparés d’au moins 3 cm.
4 - Injection
Pour une injection sous-cutanée
- Fixer une grande aiguille à la seringue graduée et tirer sur le piston pour aspirer l'air en quantité égale au volume à prélever dans le flacon (en mL)
- Injecter l'air dans le flacon
- Avec l’aiguille dans la solution, tirer lentement le piston jusqu’à la graduation égale au volume désiré tout en éliminant les bulles d'air.
- Placer une petite aiguille sur la seringue remplie, sans retirer le capuchon de l’aiguille.
- Injection sous-cutanée, en pinçant la peau, avec un angle de 45° à 90°, jusqu'à ce que l'ensemble du produit soit injecté.
Administration intraveineuse
- Diluer avec une solution injectable de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) afin d’obtenir le volume de perfusion souhaité (concentration maximale de pegzilarginase: 0,5 mg/mL).
- Administrer la perfusion intraveineuse pendant au moins 30 minutes.
- A effectuer uniquement par un professionnel de santé.
5 - Jeter le dispositif d'injection utilisé dans un collecteur de déchets comme indiqué par le médecin, infirmier/ère ou pharmacien. Ne pas recycler ou jeter dans les ordures ménagères.
Effets indésirables les plus fréquents
Affections du système immunitaire : Hypersensibilité.
Troubles généraux et anomalies au site d’administration : Réactions au site d’injection.
Autres : se reporter au RCP.
Troubles généraux et anomalies au site d’administration : Réactions au site d’injection.
Autres : se reporter au RCP.
Conduite à tenir en cas d'effets indésirables
LOARGYS® peut provoquer des réactions allergiques. Cette situation se produit le plus souvent à la suite des premières doses, mais elle peut également survenir plus tard au cours du traitement. Si possible, arrêter l’administration immédiatement et suivre les conseils de son médecin, notamment la nécessité d’obtenir une assistance médicale immédiate, si le patient présente l’un des symptômes d’une réaction allergique grave tel que : urticaire, démangeaisons généralisées, oppression thoracique, difficulté à respirer ou tension artérielle basse. Le médecin peut lui prescrire un traitement médical supplémentaire pour prévenir ou traiter une réaction allergique.
Conduite à tenir en cas d'oubli de dose
Si le patient oublie de prendre une dose de LOARGYS®, il doit contacter son médecin pour programmer la dose suivante dès que possible. Il ne doit pas recevoir de dose double pour compenser la dose qu'il a oublié de prendre et il faut attendre au moins quatre jours entre les doses.
En cas de surdosage
Le médecin veillera à ce que le patient reçoive la quantité appropriée de LOARGYS®. Si le patient reçoit trop de LOARGYS®, son taux d’arginine dans le sang peut devenir trop faible. Les symptômes peuvent comprendre des nausées, des vomissements, une diarrhée et de la fatigue. Si le patient ou son médecin soupçonne qu'il a reçu plus de Loargys qu'il n'aurait dû, il devra faire l’objet d’une surveillance étroite et d’un traitement si nécessaire.
En cas d'arrêt du traitement
Le médecin décidera si son patient doit cesser d’utiliser LOARGYS®. S'il arrête d’utiliser LOARGYS®, son taux d’arginine dans le sang risque d’augmenter à nouveau.
Situations particulières
Excipients
Ce médicament contient moins de 1 mmol de sodium (23 mg) par dose, c.-à-d. qu’il est essentiellement « sans sodium ».
Ce médicament contient moins de 1 mmol de potassium (39 mg) par dose, c.-à-d. qu’il est essentiellement « sans potassium ».
Effets sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines
LOARGYS® n’a que très peu d’effet, voire aucun, sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Ce médicament contient moins de 1 mmol de sodium (23 mg) par dose, c.-à-d. qu’il est essentiellement « sans sodium ».
Ce médicament contient moins de 1 mmol de potassium (39 mg) par dose, c.-à-d. qu’il est essentiellement « sans potassium ».
Effets sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines
LOARGYS® n’a que très peu d’effet, voire aucun, sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Contre-indications
Hypersensibilité sévère à la substance active ou à l’un des excipients.
Grossesse et allaitement
Source
Grossesse
Des études chez l’animal ont mis en évidence une toxicité sur la reproduction.
La pegzilarginase n’est pas recommandée pendant la grossesse, ni chez les femmes en âge de procréer n’utilisant pas de contraception.
Allaitement
Un risque pour le nouveau-né/nourrisson allaité ne peut être exclu. Une décision doit être prise soit d’interrompre l’allaitement, soit d’interrompre/de s’abstenir du traitement par LOARGYS® en tenant compte du bénéfice de l’allaitement maternel pour l’enfant et du bénéfice du traitement pour la femme.
Fertilité
Aucune donnée n’est disponible chez l’homme. Dans les études chez l’animal, la pegzilarginase a produit des effets sur la spermatogénèse et a réduit la fertilité féminine.
Des études chez l’animal ont mis en évidence une toxicité sur la reproduction.
La pegzilarginase n’est pas recommandée pendant la grossesse, ni chez les femmes en âge de procréer n’utilisant pas de contraception.
Allaitement
Un risque pour le nouveau-né/nourrisson allaité ne peut être exclu. Une décision doit être prise soit d’interrompre l’allaitement, soit d’interrompre/de s’abstenir du traitement par LOARGYS® en tenant compte du bénéfice de l’allaitement maternel pour l’enfant et du bénéfice du traitement pour la femme.
Fertilité
Aucune donnée n’est disponible chez l’homme. Dans les études chez l’animal, la pegzilarginase a produit des effets sur la spermatogénèse et a réduit la fertilité féminine.
Conditions de prescription et de délivrance
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui permettra l’identification rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité. Les professionnels de la santé déclarent tout effet indésirable suspecté.
Informations médicales
Service d'information médicale IMMEDICA PHARMA
- Par mail : info-fr@immedica.com
- Par téléphone : +33 (0) 1 48 01 47 11
Commande
Auprès du grossiste répartiteur.
Modalités de conservation
Durée de conservation
Flacon avant ouverture
3 ans
Une fois retiré du réfrigérateur, Durée de conservation Flacon avant ouverture 3 ans Une fois retiré du réfrigérateur, LOARGYS® peut être conservé pendant 2 heures à température ambiante jusqu’à 25 ºC.
Après préparation
La stabilité chimique et physique a été démontrée pendant 2 heures lorsque le produit est conservé à température ambiante allant jusqu’à 25 ºC, ou jusqu’à 4 heures s’il est conservé réfrigéré à une température comprise entre 2 ºC et 8 ºC. Si le produit n’est pas utilisé pendant ces périodes, il doit être jeté. D’un point de vue microbiologique, le médicament doit être utilisé immédiatement après préparation.
Précautions particulières de conservation
À conserver au réfrigérateur (entre 2 ºC et 8 ºC). Ne pas congeler. À conserver dans l’emballage d’origine à l’abri de la lumière. peut être conservé pendant 2 heures à température ambiante jusqu’à 25 ºC.
Après préparation : La stabilité chimique et physique a été démontrée pendant 2 heures lorsque le produit est conservé à température ambiante allant jusqu’à 25 ºC, ou jusqu’à 4 heures s’il est conservé réfrigéré à une température comprise entre 2 ºC et 8 ºC. Si le produit n’est pas utilisé pendant ces périodes, il doit être jeté. D’un point de vue microbiologique, le médicament doit être utilisé immédiatement après préparation.
Précautions particulières de conservation
À conserver au réfrigérateur (entre 2 ºC et 8 ºC). Ne pas congeler. À conserver dans l’emballage d’origine à l’abri de la lumière.
Flacon avant ouverture
3 ans
Une fois retiré du réfrigérateur, Durée de conservation Flacon avant ouverture 3 ans Une fois retiré du réfrigérateur, LOARGYS® peut être conservé pendant 2 heures à température ambiante jusqu’à 25 ºC.
Après préparation
La stabilité chimique et physique a été démontrée pendant 2 heures lorsque le produit est conservé à température ambiante allant jusqu’à 25 ºC, ou jusqu’à 4 heures s’il est conservé réfrigéré à une température comprise entre 2 ºC et 8 ºC. Si le produit n’est pas utilisé pendant ces périodes, il doit être jeté. D’un point de vue microbiologique, le médicament doit être utilisé immédiatement après préparation.
Précautions particulières de conservation
À conserver au réfrigérateur (entre 2 ºC et 8 ºC). Ne pas congeler. À conserver dans l’emballage d’origine à l’abri de la lumière. peut être conservé pendant 2 heures à température ambiante jusqu’à 25 ºC.
Après préparation : La stabilité chimique et physique a été démontrée pendant 2 heures lorsque le produit est conservé à température ambiante allant jusqu’à 25 ºC, ou jusqu’à 4 heures s’il est conservé réfrigéré à une température comprise entre 2 ºC et 8 ºC. Si le produit n’est pas utilisé pendant ces périodes, il doit être jeté. D’un point de vue microbiologique, le médicament doit être utilisé immédiatement après préparation.
Précautions particulières de conservation
À conserver au réfrigérateur (entre 2 ºC et 8 ºC). Ne pas congeler. À conserver dans l’emballage d’origine à l’abri de la lumière.