ADZYNMA®
Référence| DCI | apadamtase alfa |
| ATC | B01AD13 |
| CLASSE | Agents antithrombotiques, enzymes |
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Indications thérapeutiques
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Comment prendre ce médicament
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Tolérance et bon usage
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Contre-indications
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Grossesse, Fertilité, Allaitement
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Informations administratives
Description de la pathologie
Posologie population pédiatrique
Posologie du traitement : se référer à la prescription médicale.
Posologie recommandée (RCP)
Traitement enzymatique substitutif prophylactique
Traitement enzymatique substitutif à la demande en cas d’épisode aigu de PTT : En cas d’épisode aigu de purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT), la posologie recommandée d’ADZYNMA® pour traiter les épisodes aigus de PTT est la suivante :
Sur la base des résultats de l'analyse pharmacocinétique de population, il pourrait être plus probable que les enfants pesant moins de 10 kg nécessitent un ajustement de la fréquence d'administration d'une semaine sur deux à une dose hebdomadaire.
Indications thérapeutiques
ADZYNMA® est indiqué dans le traitement enzymatique substitutif (TES) chez les patients adultes et enfants atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13.
ADZYNMA® est indiqué dans le traitement enzymatique substitutif (TES) chez les patients adultes et enfants atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13.
Population adulte
Posologie du traitement : se référer à la prescription médicale.
Posologie recommandée (RCP)
Traitement enzymatique substitutif prophylactique
Traitement enzymatique substitutif à la demande en cas d’épisode aigu de PTT : En cas d’épisode aigu de purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT), la posologie recommandée d’ADZYNMA® pour traiter les épisodes aigus de PTT est la suivante :
Posologie du traitement : se référer à la prescription médicale.
Posologie recommandée (RCP)
Traitement enzymatique substitutif prophylactique
- 40 UI/kg de poids corporel une fois toutes les deux semaines.
- La fréquence d’administration de la prophylaxie peut être ajustée à 40 UI/kg de poids corporel une fois par semaine en fonction de la réponse clinique
Traitement enzymatique substitutif à la demande en cas d’épisode aigu de PTT : En cas d’épisode aigu de purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT), la posologie recommandée d’ADZYNMA® pour traiter les épisodes aigus de PTT est la suivante :
- 40 UI/kg de poids corporel le jour 1.
- 20 UI/kg de poids corporel le jour 2.
- 15 UI/kg de poids corporel à partir du jour 3, une fois par jour, jusqu’à deux jours après la résolution de l’épisode aigu.
Posologie population pédiatrique
Posologie du traitement : se référer à la prescription médicale.
Posologie recommandée (RCP)
Traitement enzymatique substitutif prophylactique
- 40 UI/kg de poids corporel une fois toutes les deux semaines.
- La fréquence d’administration de la prophylaxie peut être ajustée à 40 UI/kg de poids corporel une fois par semaine en fonction de la réponse clinique
Traitement enzymatique substitutif à la demande en cas d’épisode aigu de PTT : En cas d’épisode aigu de purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT), la posologie recommandée d’ADZYNMA® pour traiter les épisodes aigus de PTT est la suivante :
- 40 UI/kg de poids corporel le jour 1.
- 20 UI/kg de poids corporel le jour 2.
- 15 UI/kg de poids corporel à partir du jour 3, une fois par jour, jusqu’à deux jours après la résolution de l’épisode aigu.
Sur la base des résultats de l'analyse pharmacocinétique de population, il pourrait être plus probable que les enfants pesant moins de 10 kg nécessitent un ajustement de la fréquence d'administration d'une semaine sur deux à une dose hebdomadaire.
Présentations et dosages
ADZYNMA® 500 UI - poudre et solvant pour solution injectable en flacon - boîte de 1
ADZYNMA® 1 500 UI - poudre et solvant pour solution injectable en flacon - boîte de 1
ADZYNMA® 1 500 UI - poudre et solvant pour solution injectable en flacon - boîte de 1
Pour aller plus loin
- JO du 28 janvier 2026
- Données réglementaires : RCP
Mode d'administration
ADZYNMA® est à administrer par voie intra-veineuse. L'injection doit être réalissée par des professionnels de santé et aux patients/aidants qui administreront ADZYNMA® à domicile après avoir été correctement formés par un professionnel de santé.
Laisser les flacons d’ADZYNMA® et le solvant revenir à température ambiante avant de les utiliser.
1 - Contrôle du matériel
2 - Choix du site d'injection
3 - Se laver les mains et désinfecter le site d'injection
4 - Injection
Laisser les flacons d’ADZYNMA® et le solvant revenir à température ambiante avant de les utiliser.
1 - Contrôle du matériel
- S'assurer de la qualité du matériel et que la date de péremption n'est pas dépassée.
2 - Choix du site d'injection
3 - Se laver les mains et désinfecter le site d'injection
4 - Injection
- Retirer les bouchons en plastique des flacons d’ADZYNMA® et de solvant et les nettoyer
- Retourner l’emballage du dispositif BAXJECT II Hi-Flow et le placer au-dessus du flacon de solvant
- Appuyer sur le dispositif BAXJECT II Hi-Flow jusqu’à ce que la pointe en plastique violet perce le bouchon Plastique transparent Solvant 43 du flacon de poudre d’ADZYNMA®. Le vide aspirera le solvant dans le flacon de poudre d’ADZYNMA®
- Agiter doucement et continuellement les flacons reliés jusqu’à ce que la poudre soit complètement dissout
- Inspecter la solution reconstituée d’ADZYNMA pour détecter la présence de particules et de décoloration avant administration. La solution doit apparaître claire et incolore.
- Retirer le capuchon bleu du dispositif BAXJECT II Hi-Flow, fixer une seringue Luer-lock et prélever la solution
- Eliminer les bulles d'air de la seringue
- Insérer l’aiguille dans la veine et retirez le garrot
- Administrer l’ADZYNMA® reconstitué lentement, à une vitesse de 2 à 4 mL par minute
Effets indésirables les plus fréquents
Infections et infestations : infection des voies aériennes supérieures.
Affections hématologiques et du système lymphatique : thrombocytose.
Affections du système nerveux : céphalée, sensation vertigineuse, migraine, somnolence.
Affections gastro-intestinales : diarrhée, nausée, constipation, distension abdominale.
Troubles généraux et anomalies au site d’administration : asthénie, sensation de chaud.
Investigations : activité ADAMTS13 anormale.
Autres : se reporter au RCP.
Affections hématologiques et du système lymphatique : thrombocytose.
Affections du système nerveux : céphalée, sensation vertigineuse, migraine, somnolence.
Affections gastro-intestinales : diarrhée, nausée, constipation, distension abdominale.
Troubles généraux et anomalies au site d’administration : asthénie, sensation de chaud.
Investigations : activité ADAMTS13 anormale.
Autres : se reporter au RCP.
Conduite à tenir en cas d'effets indésirables
Réactions allergiques
Il y a un risque que le patient présente une réaction d’hypersensibilité de type allergique à ADZYNMA®. Le médecin doit l'informer des signes précoces de réactions allergiques graves tels que : une accélération de la fréquence cardiaque ; une oppression thoracique ; une respiration sifflante et/ou l’apparition soudaine de difficultés respiratoires ; une hypotension artérielle ; de l’urticaire, une éruption cutanée et des démangeaisons ; un écoulement nasal ou une congestion nasale ; des yeux rouges ; des éternuements ; un gonflement rapide sous la peau au niveau de zones telles que le visage, la gorge, les bras et les jambes ; une fatigue ; des nausées (envie de vomir) ; des vomissements ; des sensations telles que des engourdissements, des picotements, des fourmillements ; une agitation ; une anaphylaxie (réaction allergique grave pouvant entraîner des difficultés à avaler et/ou à respirer, une rougeur ou un gonflement du visage et/ou des mains).
Si l’un de ces symptômes survient, le médecin décidera si le traitement par ADZYNMA® doit être interrompu et lui donnera des médicaments appropriés pour traiter la réaction allergique. Les symptômes graves, dont les difficultés respiratoires et les sensations de vertige, nécessitent un traitement d’urgence rapide.
Il y a un risque que le patient présente une réaction d’hypersensibilité de type allergique à ADZYNMA®. Le médecin doit l'informer des signes précoces de réactions allergiques graves tels que : une accélération de la fréquence cardiaque ; une oppression thoracique ; une respiration sifflante et/ou l’apparition soudaine de difficultés respiratoires ; une hypotension artérielle ; de l’urticaire, une éruption cutanée et des démangeaisons ; un écoulement nasal ou une congestion nasale ; des yeux rouges ; des éternuements ; un gonflement rapide sous la peau au niveau de zones telles que le visage, la gorge, les bras et les jambes ; une fatigue ; des nausées (envie de vomir) ; des vomissements ; des sensations telles que des engourdissements, des picotements, des fourmillements ; une agitation ; une anaphylaxie (réaction allergique grave pouvant entraîner des difficultés à avaler et/ou à respirer, une rougeur ou un gonflement du visage et/ou des mains).
Si l’un de ces symptômes survient, le médecin décidera si le traitement par ADZYNMA® doit être interrompu et lui donnera des médicaments appropriés pour traiter la réaction allergique. Les symptômes graves, dont les difficultés respiratoires et les sensations de vertige, nécessitent un traitement d’urgence rapide.
Conduite à tenir en cas d'oubli de dose
Si le patient a oublié une injection d’ADZYNMA®, prévenir le médecin dès que possible. Ne pas prendre de dose double pour compenser la dose que vous avez oublié de prendre.
En cas de surdosage
Prendre une quantité trop importante de ce médicament peut entraîner des saignements.
En cas d'arrêt du traitement
Si le patient souhaite arrêter le traitement par ADZYNMA®, il doit en parler à son médecin. Les symptômes de la maladie peuvent s’aggraver si le patient arrête le traitement.
Situations particulières
Immunogénicité
Comme pour toutes les protéines thérapeutiques, il existe un risque d’immunogénicité. Les patients peuvent développer des anticorps dirigés contre l’ADAMTS13r après un traitement par ADZYNMA®, ce qui pourrait entraîner une diminution de la réponse à l’ADAMTS13r. Si la présence de tels anticorps est soupçonnée et qu’un manque d’efficacité est constaté, il convient d’envisager d’autres stratégies thérapeutiques.
Teneur en sodium
Ce médicament contient moins de 1 mmol (23 mg) de sodium par mL, c.-à-d. qu’il est essentiellement « sans sodium ».
Effets sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines
L’ADAMTS13r peut avoir une influence mineure sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines. Une sensation vertigineuse et une somnolence peuvent survenir suite à l’administration d’ADZYNMA®.
Comme pour toutes les protéines thérapeutiques, il existe un risque d’immunogénicité. Les patients peuvent développer des anticorps dirigés contre l’ADAMTS13r après un traitement par ADZYNMA®, ce qui pourrait entraîner une diminution de la réponse à l’ADAMTS13r. Si la présence de tels anticorps est soupçonnée et qu’un manque d’efficacité est constaté, il convient d’envisager d’autres stratégies thérapeutiques.
Teneur en sodium
Ce médicament contient moins de 1 mmol (23 mg) de sodium par mL, c.-à-d. qu’il est essentiellement « sans sodium ».
Effets sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines
L’ADAMTS13r peut avoir une influence mineure sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines. Une sensation vertigineuse et une somnolence peuvent survenir suite à l’administration d’ADZYNMA®.
Contre-indications
Hypersensibilité à la substance active ou à l’un des excipients.
Grossesse et allaitement
Source
Grossesse
L’utilisation d’ADZYNMA® pendant la grossesse ne peut être envisagée qu’après une analyse individuelle approfondie des risques et des bénéfices par le médecin prescripteur avant et pendant le traitement.
Allaitement
Il n’existe pas de données suffisantes sur l’excrétion de l’ADAMTS13r dans le lait maternel ou animal, mais au vu de son poids moléculaire élevé, il est peu probable qu’elle soit excrétée dans le lait maternel. La décision d’interrompre l’allaitement ou d’arrêter ADZYNMA® doit s’appuyer sur l’importance du médicament pour la mère.
Fertilité
On ne dispose d’aucune donnée humaine sur les effets de l’ADAMTS13r sur la fertilité masculine et féminine. Les données animales n’indiquent pas d’effets délétères directs ou indirects sur la fertilité des mâles et des femelles.
L’utilisation d’ADZYNMA® pendant la grossesse ne peut être envisagée qu’après une analyse individuelle approfondie des risques et des bénéfices par le médecin prescripteur avant et pendant le traitement.
Allaitement
Il n’existe pas de données suffisantes sur l’excrétion de l’ADAMTS13r dans le lait maternel ou animal, mais au vu de son poids moléculaire élevé, il est peu probable qu’elle soit excrétée dans le lait maternel. La décision d’interrompre l’allaitement ou d’arrêter ADZYNMA® doit s’appuyer sur l’importance du médicament pour la mère.
Fertilité
On ne dispose d’aucune donnée humaine sur les effets de l’ADAMTS13r sur la fertilité masculine et féminine. Les données animales n’indiquent pas d’effets délétères directs ou indirects sur la fertilité des mâles et des femelles.
Conditions de prescription et de délivrance
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui permettra l’identification rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité.
Le traitement par ADZYNMA® doit être prescrit et supervisé par un professionnel de santé expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de troubles sanguins.
Le traitement par ADZYNMA® doit être prescrit et supervisé par un professionnel de santé expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de troubles sanguins.
Informations médicales
Commande
Auprès du grossiste répartiteur.
Modalités de conservation
Durée de conservation
Flacon non ouvert : 3 ans
Après reconstitution
La stabilité physico-chimique en cours d’utilisation a été démontrée pendant 6 heures à 25 °C.
D’un point de vue microbiologique, le médicament doit être utilisé immédiatement, sauf si la méthode d’ouverture/de reconstitution/de dilution prévient tout risque de contamination microbienne. S’il n’est pas utilisé immédiatement, les durées et conditions de conservation en cours d’utilisation relèvent de la responsabilité de l’utilisateur.
Précautions particulières de conservation
Poudre
À conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C). Ne pas congeler. À conserver dans l’emballage d’origine, à l’abri de la lumière.
ADZYNMA® peut être conservé à température ambiante jusqu’à 30 °C pendant une période allant jusqu’à 6 mois sous forme lyophilisée, mais sans dépasser la date de péremption. Ne pas remettre ADZYNMA® au réfrigérateur après l’avoir conservé à température ambiante. Noter sur l’emballage la date à laquelle ADZYNMA® a été sorti du réfrigérateur.
Tenir hors de la vue et de la portée des enfants.
Flacon non ouvert : 3 ans
Après reconstitution
La stabilité physico-chimique en cours d’utilisation a été démontrée pendant 6 heures à 25 °C.
D’un point de vue microbiologique, le médicament doit être utilisé immédiatement, sauf si la méthode d’ouverture/de reconstitution/de dilution prévient tout risque de contamination microbienne. S’il n’est pas utilisé immédiatement, les durées et conditions de conservation en cours d’utilisation relèvent de la responsabilité de l’utilisateur.
Précautions particulières de conservation
Poudre
À conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C). Ne pas congeler. À conserver dans l’emballage d’origine, à l’abri de la lumière.
ADZYNMA® peut être conservé à température ambiante jusqu’à 30 °C pendant une période allant jusqu’à 6 mois sous forme lyophilisée, mais sans dépasser la date de péremption. Ne pas remettre ADZYNMA® au réfrigérateur après l’avoir conservé à température ambiante. Noter sur l’emballage la date à laquelle ADZYNMA® a été sorti du réfrigérateur.
Tenir hors de la vue et de la portée des enfants.