XENPOZYME®
Référence| DCI | olipudase alfa |
| ATC | A16AB25 |
| CLASSE | Autres produits liés au tractus digestif et au métabolisme, Enzymes |
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Indications thérapeutiques
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Comment prendre ce médicament
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Tolérance et bon usage
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Contre-indications
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Grossesse, Fertilité, Allaitement
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Informations administratives
Description de la pathologie
Posologie population pédiatrique
Posologie du traitement : se référer à la prescription médicale.
Posologie recommandée (RCP)
La dose que recevra le patient est calculée à son de votre poids corporel et sera administrée toutes les deux semaines. Le traitement commence à une faible dose de médicament, qui est progressivement augmentée. La perfusion dure généralement environ 3 à 4 heures.
La dose initiale recommandée de XENPOZYME® est de 0,03 mg pour chaque kg de poids corporel. Les doses suivantes doivent être augmentées de manière planifiée jusqu’à atteindre la dose recommandée de 3 mg pour chaque kg de poids corporel toutes les 2 semaines. Il faut généralement jusqu’à 16 semaines pour atteindre la dose recommandée, mais cela peut être plus long selon l’avis du médecin.
Indications thérapeutiques
Traitement enzymatique substitutif des manifestations nonneurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes.
Traitement enzymatique substitutif des manifestations nonneurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes.
Population adulte
Posologie du traitement : se référer à la prescription médicale.
Posologie recommandée (RCP)
La dose que recevra le patient est calculée à son de votre poids corporel et sera administrée toutes les deux semaines. Le traitement commence à une faible dose de médicament, qui est progressivement augmentée. La perfusion dure généralement environ 3 à 4 heures.
La dose initiale recommandée de XENPOZYME® est de 0,1 mg pour chaque kg de poids corporel. Cette dose est augmentée de manière planifiée lors de chaque dose suivante, jusqu’à atteindre la dose recommandée de 3 mg pour chaque kg de poids corporel toutes les 2 semaines. Il faut généralement jusqu’à 14 semaines pour atteindre la dose recommandée, mais cela peut être plus long selon l’avis du médecin.
Posologie du traitement : se référer à la prescription médicale.
Posologie recommandée (RCP)
La dose que recevra le patient est calculée à son de votre poids corporel et sera administrée toutes les deux semaines. Le traitement commence à une faible dose de médicament, qui est progressivement augmentée. La perfusion dure généralement environ 3 à 4 heures.
La dose initiale recommandée de XENPOZYME® est de 0,1 mg pour chaque kg de poids corporel. Cette dose est augmentée de manière planifiée lors de chaque dose suivante, jusqu’à atteindre la dose recommandée de 3 mg pour chaque kg de poids corporel toutes les 2 semaines. Il faut généralement jusqu’à 14 semaines pour atteindre la dose recommandée, mais cela peut être plus long selon l’avis du médecin.
Posologie population pédiatrique
Posologie du traitement : se référer à la prescription médicale.
Posologie recommandée (RCP)
La dose que recevra le patient est calculée à son de votre poids corporel et sera administrée toutes les deux semaines. Le traitement commence à une faible dose de médicament, qui est progressivement augmentée. La perfusion dure généralement environ 3 à 4 heures.
La dose initiale recommandée de XENPOZYME® est de 0,03 mg pour chaque kg de poids corporel. Les doses suivantes doivent être augmentées de manière planifiée jusqu’à atteindre la dose recommandée de 3 mg pour chaque kg de poids corporel toutes les 2 semaines. Il faut généralement jusqu’à 16 semaines pour atteindre la dose recommandée, mais cela peut être plus long selon l’avis du médecin.
Présentations et dosages
XENPOZYME® 20 MG - poudre pour solution à diluer pour perfusion - Boîte de 1
Pour aller plus loin
- JO du 13 février 2025
- RCP
- Données réglementaires : RCP.
Mode d'administration
Votre médecin peut envisager une perfusion de XENPOZYME® à domicile si le patient reçoit une posologie stable et tolère bien les perfusions. La décision de passer à la perfusion à domicile doit être prise après évaluation et recommandation du médecin et l'injection du médicament doit se faire exclusivement par un professionnel de santé.
Préparation de la solution à administrer
La poudre pour solution à diluer pour perfusion doit être reconstituée avec de l’eau stérile pour préparations injectables, diluée avec une solution de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) pour préparations injectables, puis administrée par perfusion intraveineuse.
Les étapes de reconstitution et de dilution doivent être réalisées dans des conditions aseptiques.
Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé.
Jeter le dispositif d'injection utilisé dans un collecteur de déchets comme indiqué par le médecin, infirmier/ère ou pharmacien. Ne pas recycler ou jeter dans les ordures ménagères.
Préparation de la solution à administrer
La poudre pour solution à diluer pour perfusion doit être reconstituée avec de l’eau stérile pour préparations injectables, diluée avec une solution de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) pour préparations injectables, puis administrée par perfusion intraveineuse.
Les étapes de reconstitution et de dilution doivent être réalisées dans des conditions aseptiques.
Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé.
- Détermination de la dose et du nombre de flacons.
- Sortir le nombre nécessaire de flacons du réfrigérateur et les mettre de côté pendant environ 20 à 30 minutes pour leur permettre d’atteindre la température ambiante.
- Reconstituer chaque flacon en injectant 5,1 mL d’eau stérile pour préparations injectables dans un flacon de 20 mg lentement goutte-à-goutte le long de la paroi interne du flacon. La solution doit être limpide et incolore.
- Prélever le volume de solution reconstituée correspondant à la dose prescrite à partir du nombre approprié de flacons et diluer avec une solution de chlorure de sodium à 9 mg/mL
- Se référer aux instructions de dilution selon le volume de solution
- Une fois la perfusion terminée, la ligne de perfusion doit être rincée avec une solution de chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9 %) pour préparations injectables en utilisant le même débit de perfusion que celui utilisé pour la dernière partie de la perfusion.
Jeter le dispositif d'injection utilisé dans un collecteur de déchets comme indiqué par le médecin, infirmier/ère ou pharmacien. Ne pas recycler ou jeter dans les ordures ménagères.
Effets indésirables les plus fréquents
Affections du système immunitaire : anaphylaxie et hypersensibilité.
Affections du système nerveux : céphalées.
Affections oculaires : hyperémie oculaire, gêne oculaire, prurit de l’oeil.
Affections vasculaires : hypotension, bouffées de chaleur, bouffées congestives.
Affections respiratoires, thoraciques et médiastinales : Œdème pharyngé, gonflement pharyngé, sensation de gorge serrée, sibilances, irritation du larynx, dyspnée, irritation de la gorge.
Affections gastro-intestinales : nausées, douleurs abdominales, vomissements, douleurs abdominales hautes, diarrhée, gêne abdominale, douleur gastro-intestinale.
Affections hépatobiliaires : hépatalgie.
Affections de la peau et du tissu sous-cutané : urticaire, prurit, rash, érythème, angiœdème, érythème pigmenté fixe, rash papuleux, rash maculeux, rash maculopapuleux, rash érythémateux, rash prurigineux, rash morbilliforme, papule, macule.
Affections musculosquelettiques et du tissu conjonctif : myalgies, douleur osseuse, arthralgie, dorsalgie.
Troubles généraux et anomalies au site d’administration : fièvre, douleur, frissons, douleur au site de perfusion, réaction au site de perfusion, prurit au site de perfusion, gonflement au site de perfusion, fatigue, asthénie.
Investigations : protéine C-réactive augmentée, alanine aminotransférase augmentée, aspartate aminotransférase augmentée, ferritine sérique augmentée, taux de protéine C-réactive anormal, température augmentée.
Autres : se référer au RCP.
Affections du système nerveux : céphalées.
Affections oculaires : hyperémie oculaire, gêne oculaire, prurit de l’oeil.
Affections vasculaires : hypotension, bouffées de chaleur, bouffées congestives.
Affections respiratoires, thoraciques et médiastinales : Œdème pharyngé, gonflement pharyngé, sensation de gorge serrée, sibilances, irritation du larynx, dyspnée, irritation de la gorge.
Affections gastro-intestinales : nausées, douleurs abdominales, vomissements, douleurs abdominales hautes, diarrhée, gêne abdominale, douleur gastro-intestinale.
Affections hépatobiliaires : hépatalgie.
Affections de la peau et du tissu sous-cutané : urticaire, prurit, rash, érythème, angiœdème, érythème pigmenté fixe, rash papuleux, rash maculeux, rash maculopapuleux, rash érythémateux, rash prurigineux, rash morbilliforme, papule, macule.
Affections musculosquelettiques et du tissu conjonctif : myalgies, douleur osseuse, arthralgie, dorsalgie.
Troubles généraux et anomalies au site d’administration : fièvre, douleur, frissons, douleur au site de perfusion, réaction au site de perfusion, prurit au site de perfusion, gonflement au site de perfusion, fatigue, asthénie.
Investigations : protéine C-réactive augmentée, alanine aminotransférase augmentée, aspartate aminotransférase augmentée, ferritine sérique augmentée, taux de protéine C-réactive anormal, température augmentée.
Autres : se référer au RCP.
Conduite à tenir en cas d'effets indésirables
Réactions allergiques
Le patient pourrait présenter des effets indésirables appelés réactions associées à la perfusion (RAP) qui pourraient être causés par la perfusion (goutte-à-goutte) du médicament. Ils peuvent survenir pendant qu'il reçoit XENPOZYME® ou dans les 24 heures après la perfusion. Ils peuvent comprendre des réactions allergiques et des symptômes tels que des maux de tête, des éruptions cutanées en relief et qui démangent (urticaire), de la fièvre, des nausées, des vomissements et des démangeaisons cutanées.
Si le patient pense qu'il présente une RAP, il doit en parler immédiatement à son médecin.
Le patient pourrait présenter des effets indésirables appelés réactions associées à la perfusion (RAP) qui pourraient être causés par la perfusion (goutte-à-goutte) du médicament. Ils peuvent survenir pendant qu'il reçoit XENPOZYME® ou dans les 24 heures après la perfusion. Ils peuvent comprendre des réactions allergiques et des symptômes tels que des maux de tête, des éruptions cutanées en relief et qui démangent (urticaire), de la fièvre, des nausées, des vomissements et des démangeaisons cutanées.
Si le patient pense qu'il présente une RAP, il doit en parler immédiatement à son médecin.
Conduite à tenir en cas d'oubli de dose
Il est important que vous receviez votre perfusion toutes les 2 semaines. Une perfusion sera considérée comme manquée si elle n’a pas été administrée dans les 3 jours suivant la perfusion prévue. En fonction du nombre de doses manquées, votre médecin devra peut-être reprendre les perfusions à une dose inférieure. Si vous avez manqué une perfusion ou si vous n’êtes pas en mesure de vous rendre à un rendez-vous programmé, veuillez contacter immédiatement votre médecin.
En cas de surdosage
Il n’y a pas d’antidote spécifique connu en cas de surdosage avec XENPOZYME®. En cas de surdosage, la perfusion doit être arrêtée immédiatement et le patient doit être étroitement surveillé en milieu hospitalier afin de détecter le développement de RAP, y compris les réactions de phase aiguë.
Informer immédiatement son médecin si le patient suspecte un changement par rapport à sa perfusion habituelle.
Informer immédiatement son médecin si le patient suspecte un changement par rapport à sa perfusion habituelle.
En cas d'arrêt du traitement
La décision d’arrêter d’utiliser XENPOZYME® doit être discutée avec le médecin.
Situations particulières
Teneur en sodium
Ce médicament contient 0,60 mg de sodium par flacon de 4 mg ou 3,02 mg de sodium par flacon de 20 mg, équivalant à 0,03 et 0,15 %, respectivement, de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé par l’OMS de 2 g de sodium pour un adulte ou un adolescent, et ≤0,08% et ≤0,38%, respectivement, de l’apport alimentaire quotidien maximal acceptable en sodium pour les enfants âgés de moins de 16 ans.
Effets sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines
Une hypotension ayant été rapportée lors des études cliniques, XENPOZYME® peut avoir une influence mineure sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Ce médicament contient 0,60 mg de sodium par flacon de 4 mg ou 3,02 mg de sodium par flacon de 20 mg, équivalant à 0,03 et 0,15 %, respectivement, de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé par l’OMS de 2 g de sodium pour un adulte ou un adolescent, et ≤0,08% et ≤0,38%, respectivement, de l’apport alimentaire quotidien maximal acceptable en sodium pour les enfants âgés de moins de 16 ans.
Effets sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines
Une hypotension ayant été rapportée lors des études cliniques, XENPOZYME® peut avoir une influence mineure sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
Contre-indications
Hypersensibilité à l’olipudase alfa ou à l’un des excipients mentionnés mettant en jeu le pronostic vital (réaction anaphylactique).
Grossesse et allaitement
Source
Femmes en âge de procréer
Il est conseillé aux femmes en âge de procréer d’utiliser une contraception efficace pendant le traitement et jusqu’à 14 jours après la dernière dose si XENPOZYME® est arrêté.
Grossesse
XENPOZYME® n’est pas recommandé pendant la grossesse et chez les femmes en âge de procréer n’utilisant pas de contraception efficace, sauf si les bénéfices potentiels pour la mère sont supérieurs aux risques potentiels, y compris ceux pour le fœtus.
Allaitement
Une décision doit être prise soit d’interrompre l’allaitement soit d’interrompre le traitement par XENPOZYME® en prenant en compte le bénéfice de l’allaitement maternel pour l’enfant au regard du bénéfice du traitement pour la femme.
Fertilité
Il n’y a pas de données disponibles chez l’homme concernant les effets de l’olipudase alfa sur la fertilité des hommes et des femmes. Les données des études effectuées chez l’animal ne montrent aucun effet nocif direct ou indirect sur la fertilité.
Il est conseillé aux femmes en âge de procréer d’utiliser une contraception efficace pendant le traitement et jusqu’à 14 jours après la dernière dose si XENPOZYME® est arrêté.
Grossesse
XENPOZYME® n’est pas recommandé pendant la grossesse et chez les femmes en âge de procréer n’utilisant pas de contraception efficace, sauf si les bénéfices potentiels pour la mère sont supérieurs aux risques potentiels, y compris ceux pour le fœtus.
Allaitement
Une décision doit être prise soit d’interrompre l’allaitement soit d’interrompre le traitement par XENPOZYME® en prenant en compte le bénéfice de l’allaitement maternel pour l’enfant au regard du bénéfice du traitement pour la femme.
Fertilité
Il n’y a pas de données disponibles chez l’homme concernant les effets de l’olipudase alfa sur la fertilité des hommes et des femmes. Les données des études effectuées chez l’animal ne montrent aucun effet nocif direct ou indirect sur la fertilité.
Conditions de prescription et de délivrance
Source Meddispar
Médicament à prescription hospitalière et à surveillance particulière pendant le traitement.
Durée maximale de prescription : 1 an.
Durée maximale de prescription : 1 an.
Informations médicales
Service d'information médicale SANOFI
- Par téléphone : 0 800 39 40 00
Commande
Auprès du grossiste répartiteur
Modalités de conservation
Durée d econservation
Flacons non ouverts : 60 mois.
Médicament reconstitué : Après reconstitution avec de l’eau stérile pour préparations injectables, la stabilité chimique, physique et microbiologique en cours d’utilisation a été démontrée jusqu’à 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C ou 6 heures à température ambiante (jusqu’à 25 °C). D’un point de vue microbiologique, le médicament reconstitué doit être utilisé immédiatement. Si le médicament n’est pas utilisé immédiatement pour réaliser la dilution, les durées et conditions de conservation avant la dilution relèvent de la responsabilité de l’utilisateur et ne devraient normalement pas dépasser 24 heures à une température comprise entre 2°C et 8°C.
Médicament dilué : Après dilution avec du chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9%) pour préparations injectables, la stabilité chimique, physique et microbiologique en cours d’utilisation a été démontrée entre 0,1 mg/mL et 3,5 mg/mL pendant 24 heures entre 2 °C et 8 °C, et jusqu’à 12 heures (temps de perfusion inclus) lorsque le produit est conservé à température ambiante (jusqu’à 25 °C). D’un point de vue microbiologique, le médicament dilué doit être utilisés immédiatement. Si le médicament n’est pas utilisé immédiatement après la dilution, les durées et conditions de conservation pendant l’utilisation relèvent de la responsabilité de l’utilisateur et ne devraient pas dépasser 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C suivi de 12 heures (temps de perfusion inclus) à température ambiante (jusqu’à 25 °C).
Précautions particulières de conservation
À conserver au réfrigérateur (2 °C - 8 °C).
Tenir hors de la vue et de la portée des enfants.
Flacons non ouverts : 60 mois.
Médicament reconstitué : Après reconstitution avec de l’eau stérile pour préparations injectables, la stabilité chimique, physique et microbiologique en cours d’utilisation a été démontrée jusqu’à 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C ou 6 heures à température ambiante (jusqu’à 25 °C). D’un point de vue microbiologique, le médicament reconstitué doit être utilisé immédiatement. Si le médicament n’est pas utilisé immédiatement pour réaliser la dilution, les durées et conditions de conservation avant la dilution relèvent de la responsabilité de l’utilisateur et ne devraient normalement pas dépasser 24 heures à une température comprise entre 2°C et 8°C.
Médicament dilué : Après dilution avec du chlorure de sodium à 9 mg/mL (0,9%) pour préparations injectables, la stabilité chimique, physique et microbiologique en cours d’utilisation a été démontrée entre 0,1 mg/mL et 3,5 mg/mL pendant 24 heures entre 2 °C et 8 °C, et jusqu’à 12 heures (temps de perfusion inclus) lorsque le produit est conservé à température ambiante (jusqu’à 25 °C). D’un point de vue microbiologique, le médicament dilué doit être utilisés immédiatement. Si le médicament n’est pas utilisé immédiatement après la dilution, les durées et conditions de conservation pendant l’utilisation relèvent de la responsabilité de l’utilisateur et ne devraient pas dépasser 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C suivi de 12 heures (temps de perfusion inclus) à température ambiante (jusqu’à 25 °C).
Précautions particulières de conservation
À conserver au réfrigérateur (2 °C - 8 °C).
Tenir hors de la vue et de la portée des enfants.